“Istituzione di un Registro nazionale sulla Malattia da trapianto contro l’ospite e riconoscimento della GvHD come malattia rara e invalidante”. Sono solo due tra le dieci richieste contenute nel documento di indirizzo ‘La GvHD cronica: dalla conoscenza alla gestione del paziente’, presentato a Roma nel corso di una conferenza stampa organizzata su iniziativa della senatrice Elisa Pirro, presidente dell’Intergruppo parlamentare per la Donazione e il trapianto di organi, tessuti e cellule, che si è svolta presso il Montecitorio Meeting Center (MoMec).
Nato nell’ambito del progetto G.R.A.C.E (GvHD Response and Awareness for Care and Engagement), promosso da Sanofi con istituzioni, società scientifiche e associazioni pazienti, il documento ha l’obiettivo di “sensibilizzare istituzioni e stakeholder” sulla GvHD cronica, una patologia immunomediata sistemica e potenzialmente letale. Il documento promuove una maggiore conoscenza sulla patologia e sulla sua gestione.
“La GvHD cronica è una condizione ancora poco conosciuta, ma che incide profondamente sulla qualità della vita di chi la affronta- ha fatto sapere la senatrice Pirro- Con il progetto ‘Grace’ vogliamo dare voce ai pazienti e ai caregiver, promuovere consapevolezza e costruire un percorso condiviso che migliori l’accesso alle cure e il supporto lungo tutto il percorso terapeutico”.
Tra gli altri punti contenuti nel documento, l’istituzione della Giornata Nazionale della GvHD cronica e la Giornata Nazionale del trapianto di cellule staminali emopoietiche; la promozione di campagne di sensibilizzazione; la creazione di Pdta (Percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali) per definire standard assistenziali. E ancora: garantire la formazione di team multidisciplinari nei centri trapianto (infermieri, ematologi, dermatologi, gastroenterologi, oculisti e pneumologi) ed un accesso equo e tempestivo a nuove soluzioni terapeutiche; assicurare la collaborazione tra le associazioni di pazienti per sviluppare programmi educativi condivisi per pazienti e caregivers; sviluppare programmi di supporto psicologico e sociale per pazienti e caregiver; promuovere la ricerca clinica.
“L’obiettivo del progetto- hanno fatto sapere durante l’evento- è dare voce ai pazienti, conoscere l’impatto di questa patologia sulla qualità di vita, vincere le paure e le resistenze verso il trapianto di midollo osseo, identificare e promuovere interventi concreti e specifici che permettano di affrontare questo percorso con consapevolezza, con il fine ultimo di migliorare l’accesso alle terapie innovative e a forme di supporto continuativo lungo l’intero percorso terapeutico, elevando gli standard di cura e la qualità di vita dei pazienti”. Le raccomandazioni del documento sono basate “sia sull’evidenza clinica sia sulle testimonianze autentiche dei pazienti ed emerse dal confronto all’interno del Gruppo di lavoro G.R.A.C.E”, mirate a promuovere un approccio multidisciplinare e integrato nella gestione della GvHD, migliorando l’identificazione precoce e il trattamento delle complicanze della patologia, con il fine ultimo di elevare gli standard di cura e la qualità di vita dei pazienti.
“Sanofi continua e rafforza il suo impegno in ambito trapiantologico– ha commentato Gilda Stivali, Medical Head Sanofi General Medicines, Italia- La nostra missione va oltre la ricerca di terapie innovative: lavoriamo quotidianamente per supportare le persone sottoposte a trapianto di cellule staminali ematopoietiche in ogni fase del loro percorso per garantire un miglioramento della loro qualità di vita. Ci impegniamo nell’identificare le esigenze cliniche ancora non risolte nella gestione clinica della GvHD e collaboriamo attivamente con la comunità ematologica per far progredire le conoscenze scientifiche. Sosteniamo inoltre l’iniziativa della GVHD Alliance nel creare una rete informativa e di supporto che connetta le persone con GVHD, i caregiver e i clinici”.
CHE COSA È LA GVHD
La GvHD (Graft-versus-Host Disease), malattia del trapianto contro l’ospite, è una condizione immunomediata sistemica che può colpire tra il 20% e il 50% dei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo (o più correttamente, di cellule staminali ematopoietiche) allogenico ovvero trapianti effettuati con cellule provenienti da un donatore. La GvHD si sviluppa quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono come estranei i tessuti del ricevente, attivando una risposta immunitaria che può danneggiarli. Si distinguono due principali forme di GvHD con caratteristiche cliniche, patofisiologiche e terapeutiche distinte: la GvHD acuta (aGvHD), che insorge solitamente entro i primi 100 giorni dal trapianto e interessa prevalentemente la cute, il fegato e il tratto gastrointestinale; la GvHD cronica (cGvHD), che si manifesta generalmente dopo i 100 giorni dal trapianto, fino a due anni dal trapianto allogenico, ma può comparire anche in tempi più precoci. Può coinvolgere, oltre agli organi colpiti nella forma acuta, anche pelle, occhi, mucose orali ed esofagee, fegato, intestino e sistema muscoloscheletrico.
IL QUADRO NORMATIVO DI RIFERIMENTO
Attualmente, il quadro normativo sui trapianti di midollo osseo in Italia si fonda su leggi nazionali e regolamenti europei che garantiscono sicurezza, qualità e trasparenza lungo tutto il percorso, dalla donazione al trapianto. Tra le principali normative figurano la Legge 91/1999, che istituisce il Centro Nazionale Trapianti e introduce il consenso informato, e la Legge 52/2001, che riconosce il Registro nazionale dei donatori. Vari decreti legislativi (dal 2007 al 2012) disciplinano gli aspetti tecnici, recependo direttive europee sulla qualità e sicurezza. Gli Accordi Stato-Regioni definiscono gli standard per i centri trapianto.
A livello europeo, dal 2027 entrerà in vigore il nuovo Regolamento europeo sulle Sostanze di Origine Umana, che armonizza le norme su cellule, sangue e tessuti, rafforzando tracciabilità e sicurezza. Nel gennaio 2023 è stato presentato il disegno di legge AS 499, a prima firma della senatrice Elisa Pirro, con l’obiettivo di istituire una Giornata nazionale specificatamente dedicata alla donazione del midollo osseo, per “valorizzare l’importanza del gesto solidale e sensibilizzare l’opinione pubblica su questo specifico aspetto”.
