Il sintomo più invalidante potrebbe avere una nuova opzione terapeutica
Per chi convive con la colangite sclerosante primitiva (PSC), il prurito non è un semplice disturbo, ma uno dei sintomi più difficili da gestire: persistente, spesso notturno, e in grado di compromettere in modo significativo la qualità della vita.
Ora arrivano nuovi dati che accendono la speranza. Uno studio clinico di Fase IIb sul farmaco sperimentale volixibat mostra una riduzione significativa del prurito colestatico nei pazienti con PSC, con un miglioramento rapido già nelle prime settimane di trattamento.
Lo studio VISTAS: 158 pazienti coinvolti
I risultati provengono dallo studio internazionale VISTAS, presentato al congresso dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL). Il trial ha coinvolto 158 pazienti con colangite sclerosante primitiva e prurito di diversa intensità, da lieve a severa.
Il farmaco è stato confrontato con placebo e ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo del sintomo principale analizzato.
Riduzione del prurito già dopo due settimane
Uno degli aspetti più rilevanti riguarda la rapidità dell’effetto: nei pazienti trattati con volixibat si è osservata una riduzione del prurito già nelle prime due settimane.
Nel gruppo principale dello studio, la riduzione media è stata di 2,72 punti sulla scala ItchRO, con una differenza di 1,64 punti rispetto al placebo. Un risultato considerato clinicamente rilevante dagli sperimentatori.
Una malattia rara ad alto impatto sulla vita quotidiana
La colangite sclerosante primitiva è una malattia rara e cronica del fegato, caratterizzata da infiammazione e progressiva cicatrizzazione dei dotti biliari. Questo processo ostacola il normale flusso della bile e può portare, nei casi più gravi, a cirrosi e trapianto di fegato.
Oltre alla progressione della malattia, i pazienti convivono con sintomi importanti come stanchezza cronica, dolore addominale e soprattutto prurito intenso, che secondo le stime può interessare fino al 90% dei pazienti.
Come agisce volixibat
Volixibat è un farmaco sperimentale appartenente alla classe degli inibitori IBAT (ileal bile acid transporter). Il suo meccanismo d’azione riduce il riassorbimento degli acidi biliari nell’intestino, limitandone la circolazione tra intestino e fegato.
Questo processo può contribuire a diminuire i livelli di acidi biliari nel sangue e nel fegato, con potenziali benefici sui sintomi della colestasi, in particolare il prurito.
Sicurezza e tollerabilità
Il profilo di sicurezza del farmaco è risultato in linea con quello atteso per questa classe terapeutica. Gli effetti collaterali più comuni hanno riguardato l’apparato gastrointestinale, con disturbi generalmente lievi o moderati e di natura transitoria.
Le prossime tappe
Alla luce dei risultati ottenuti, l’azienda Mirum Pharmaceuticals avvierà un confronto con le autorità regolatorie internazionali per definire i prossimi passaggi verso un’eventuale approvazione del farmaco.
Se confermati dagli studi successivi, questi dati potrebbero rappresentare un passo avanti importante nella gestione della PSC, una patologia per la quale oggi non esistono terapie specifiche per il controllo del prurito.
