La nuova soluzione per iniezione sottocutanea mantiene lo stesso profilo di efficacia e di sicurezza della formulazione per somministrazione endovenosa, con benefici in termini di riduzione dei tempi del trattamento – circa il 49% in meno1 – e conseguente maggiore flessibilità e personalizzazione della terapia, in linea con le esigenze delle persone con SM, oltre a potenziali risparmi e miglioramenti organizzativi per le strutture sanitarie autorizzate per il trattamento della SM.
L’approvazione si basa sui dati acquisiti negli studi DELIVER e REFINE, che hanno dimostrato la comparabilità con la somministrazione endovenosa, ulteriormente comprovata da un’analisi post-hoc dello studio REFINE presentata al recente Congresso dell’European Academy of Neurology (EAN)2.
Lo studio osservazionale EASIER1, condotto in 9 Centri SM italiani, ha stimato i possibili benefici per i pazienti e le strutture sanitarie legati alla somministrazione sottocutanea di natalizumab, a partire da un’analisi approfondita del tempo e risorse sanitarie impiegate con la somministrazione endovenosa.
Milano, 20 luglio 2023 – Biogen ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità della nuova soluzione per uso sottocutaneo (SC) del farmaco natalizumab per il trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante Remittente nelle persone già in trattamento con la modalità di somministrazione endovenosa del farmaco3,4. La nuova soluzione per iniezione sottocutanea (SC) offre un profilo di sicurezza e di efficacia comparabile alla formulazione endovenosa (EV) e permette di ridurre di circa il 49% – pari a oltre 1 ora in meno1 – il tempo necessario per la somministrazione del trattamento a beneficio delle persone con sclerosi multipla (SM) e delle strutture sanitarie in cui viene erogata la terapia. Entrambe le formulazioni SC e EV di natalizumab devono essere somministrate ogni 4 settimane da un operatore sanitario con un dosaggio di 300 mg. Oltre 15 anni di esperienza real-world nell’utilizzo di questo anticorpo monoclonale hanno generato un’ampia quantità di dati a sostegno dei benefici clinici e di un profilo di sicurezza ben caratterizzato. Oggi natalizumab è l’unica terapia altamente efficace per il trattamento della SMRR che offre due opzioni di somministrazione, consentendo a medici e pazienti di scegliere quella più adatta alle specifiche esigenze.
“La Sclerosi Multipla è una malattia neurologica cronica complessa che richiede una gestione personalizzata, non solo perché i sintomi e il decorso della malattia variano da persona a persona ma, in ogni caso, perché la gestione della malattia si inserisce in percorsi di vita individuali, da cui scaturiscono bisogni specifici. – spiega Francesco Vacca, Presidente nazionale di AISM, Associazione Italiana Sclerosi Multipla. – La vita cambia radicalmente dopo la diagnosi – che di solito arriva in giovane età, tra i 20 e i 40 anni – a partire dalla necessità di seguire un iter terapeutico e questo ha un impatto rilevante sulla qualità di vita, investendo la sfera psicologica, relazionale, sociale e lavorativa. Per questo, tra i punti evidenziati nell’Agenda della Sclerosi Multipla 2025 di AISM, viene sottolineato come la continuità della presa in carico, con setting, durata di visite e prestazioni adeguate, costituiscano aspetti imprescindibili per una presa in carico efficace e centrata sulla persona”.
L’approvazione della nuova formulazione per uso sottocutaneo di natalizumab si basa sui dati acquisiti negli studi DELIVER e REFINE, nei quali è stata dimostrata la comparabilità con la somministrazione endovenosa3,4. “Nel complesso, in entrambi gli studi è emerso che la sicurezza di natalizumab somministrato per via sottocutanea è in linea con il profilo rischio-beneficio ben consolidato della somministrazione per via endovenosa, già confermato in altri studi clinici e in contesti post-marketing. – spiega il Prof. Luca Massacesi, Dipartimento di Neuroscienze, Area del Farmaco e Salute del Bambino dell’Università degli Studi di Firenze e Direttore della Neurologia II dell’AOU Careggi di Firenze. – Inoltre, recentemente, durante il Congresso annuale dell’European Academy of Neurology sono stati presentati i risultati di un inedito confronto diretto tra somministrazione sottocutanea di natalizumab rispetto a quella endovenosa realizzato in Italia a partire dai dati dello studio REFINE (analisi pianificata dopo la fine dello studio, per cui tecnicamente definita “post-hoc”2), su un campione di 99 persone con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente. L’analisi ha dimostrato la non inferiorità della via di somministrazione sottocutanea rispetto a quella endovenosa . Questa terapia – disponibile in Europa dal 2006 nella forma endovena – è considerata uno dei trattamenti più efficaci per la Sclerosi Multipla ed il suo utilizzo in questa malattia è ormai ampiamente consolidato. Per questo, ritengo che i risultati di questo studio siano importanti per i pazienti e per i medici che li seguono nella pratica clinica”.
La somministrazione SC di natalizumab può essere eseguita con maggiore semplicità, potendo quindi non essere più limitata ai soli centri SM provvisti di sale di infusionali e adeguato supporto infermieristico. Inoltre, ove appropriato dal punto di vista clinico, con questo tipo di somministrazione il periodo di osservazione post-infusionale successivo alla somministrazione delle prime sei dosi del farmaco può essere ridotto o anche abolito 3,4.
La riduzione dei tempi di trattamento e le diverse esigenze organizzative legate alla somministrazione SC aprono inoltre a nuove opportunità di risparmio e miglioramento gestionale anche per le strutture sanitarie coinvolte nell’erogazione della terapia con natalizumab, come spiega Luigi Grimaldi, Responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Neurologia, Fondazione Istituto “G. Giglio” Cefalù di Palermo: “L’analisi condotta nell’ambito dello studio EASIER1, che ha coinvolto il personale sanitario di 9 Centri SM italiani e oltre 400 pazienti ha evidenziato i potenziali benefici della somministrazione sottocutanea di natalizumab rispetto a quella endovenosa, concentrandosi in particolare sui tempi e le risorse sanitarie impiegate per la somministrazione del farmaco. I dati raccolti mostrano una riduzione del tempo totale per l’erogazione del trattamento pari a circa il 50% e una diminuzione dell’impiego di risorse sanitarie dedicate pari al 76% circa. Inoltre, lo studio ha stimato una riduzione di circa il 55% del tempo di lavoro attivo dell’operatore sanitario e una riduzione del tempo di occupazione della poltrona infusionale di circa il 60%. Queste evidenze aprono quindi a prospettive e opportunità di miglioramento organizzativo determinato dalla liberazione di risorse e attrezzature durevoli che potranno essere opportunamente destinate ad altre attività, favorendo l’efficienza del sistema, con conseguenti benefici per i pazienti e le loro famiglie, che potranno ridurre il tempo di permanenza nelle strutture sanitarie con conseguente positivo impatto sulla qualità di vita”.
“Natalizumab è una terapia ad alta efficacia ampiamente consolidata, che ha contribuito a cambiare la gestione della sclerosi multipla. – commenta Matteo Papi, Direttore Medico di Biogen Italia. – Oltre 15 anni di esperienza real-world hanno ampiamente dimostrato l’efficacia di questo farmaco nel ridurre l’attività di malattia e oggi siamo orgogliosi di poter rendere disponibile alla comunità SM italiana questa nuova opzione terapeutica, in grado non soltanto di portare a una riduzione dell’impatto della terapia sulla vita delle persone con SM, ma di permettere miglioramenti e risparmi organizzativi nelle strutture sanitarie coinvolte nella gestione dei percorsi terapeutici e assistenziali. Questa approvazione rappresenta un ulteriore passo avanti nell’impegno che da oltre 40 anni dedichiamo a trovare nuove risposte, esplorare nuove possibilità e rispondere ai bisogni delle persone che vivono con la sclerosi multipla”.
Informazioni su natalizumab
Natalizumab è un trattamento noto e consolidato con indicazione per la forma recidivante-remittenre di sclerosi multipla (SM) che ha dimostrato di rallentare la progressione della disabilità, ridurre la formazione di nuove lesioni celebrali e ridurre le recidive nel corso degli studi clinici condotti sui pazienti adulti. Nell’Unione Europea è indicato come terapia modificante la malattia (Disease Modifying Therapy o DMT) negli adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) a elevata attività, in quei pazienti che presentano ancora una malattia molto attiva nonostante un trattamento completo ed adeguato con almeno una DMT o in pazienti con SMRR grave in rapida evoluzione. Negli Stati Uniti natalizumab è indicato come monoterapia per il trattamento dei pazienti con forma recidivante-remittente di SM. Natalizumab è approvato in 80 paesi e circa 213.000 persone in tutto il mondo sono state trattate con natalizumab, per un totale di oltre 835.000 anni-paziente di esperienza sulla base dei dati degli studi clinici e delle prescrizioni mediche4.
Natalizumab aumenta il rischio di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML una rara infezione virale opportunistica del cervello che è stata associata a morte o disabilità grave. I fattori di rischio riconducibili all’insorgenza di PML sono la presenza di anticorpi contro il virus JC, l’uso pregresso di immunosoppressori e il trattamento prolungato con natalizumab. I pazienti che presentano tutti e tre i fattori di rischio in questione sono quelli maggiormente a rischio d’insorgenza di PML. Nell’iniziare e proseguire il trattamento con natalizumab, il medico deve valutare se i benefici attesi dal farmaco siano sufficienti per compensare questo rischio.
Natalizumab aumenta inoltre il rischio d’insorgenza di encefalite e meningite causate dai virus di herpes simplex e varicella zoster, nonché di casi gravi, potenzialmente letali e talvolta fatali in pazienti con SM trattati con natalizumab nella fase successiva alla commercializzazione. Danni epatici clinicamente significativi, tra cui insufficienza epatica acuta con necessità di trapianto, sono stati riscontrati anche nella fase successiva alla commercializzazione. Altri eventi avversi gravi riscontrati nei pazienti trattati con natalizumab includono reazioni di ipersensibilità (ad esempio, anafilassi), una diminuzione della conta linfocitaria e infezioni, tra cui infezioni opportunistiche e altre infezioni atipiche.
Per consultare le informazioni sulla prescrizione di natalizumab nell’UE, visitare la pagina: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h346.htm. Fare clic qui per consultare le Informazioni importanti sulla sicurezza che includono le Avvertenze Speciali e le Informazioni di prescrizione complete che includono la Medication Guide (Guida medica) per natalizumab negli Stati Uniti, o in alternativa visitare il sito web del prodotto del proprio paese.
Dichiarazione cautelativa
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