(ANSA) – ROMA, 11 MAG – La notizia in arrivo dalla California
su una nuova terapia genica in sperimentazione per i malati di
Ada-Scid trova l’Europa in una posizione di primato. “Dal 2016
in Europa, grazie a Fondazione Telethon – viene sottolineato
dalla stessa Fondazione – è stata resa disponibile la prima
terapia genica con cellule staminali al mondo per il trattamento
dell’Ada-Scid”.
Sviluppata a partire “dagli importanti studi condotti
all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica
(SR-Tiget) di Milano, Strimvelis è tra le prime terapie geniche
in assoluto a essere state rese disponibili come farmaco”.
Grazie a un’unica somministrazione, prevede la correzione delle
cellule staminali del midollo osseo del paziente con un vettore
di origine virale, che introduce nel loro patrimonio genetico
una versione corretta e funzionante del gene difettoso.
A 5 anni dall’immissione in commercio di questa terapia
genica, l’Ema – riferisce Telethon – ha revisionato
accuratamente tutti i dati raccolti finora, sia sui pazienti
trattati ad oggi, sia riguardo alle terapie alternative
disponibili, come previsto per ogni nuovo farmaco. Alla luce di
questi, l’Agenzia Europea, pochi giorni fa, ha espresso parere
favorevole affinché il farmaco continui a essere somministrato
ai pazienti elegibili, in considerazione del bilancio positivo
tra rischi e benefici, nonché dei rischi delle terapie
alternative disponibili per questa patologia. Attualmente quindi
il farmaco è somministrabile ai pazienti con ADA-SCID
(immunodeficienza
combinata grave da deficit di adenosina deaminasi) privi di un
donatore familiare di midollo compatibile.
E dagli Usa, come si legge sul New England Journal of
Medicine, arriva ora la notizia di una sperimentazione di
terapia genica sviluppata da ricercatori dell’Università della
California e dal Great Ormond Street Hospital di Londra, che ha
avuto successo nel trattare 48 bambini sui 50 partecipanti a tre
studi clinici. (ANSA).
Fonte Ansa.it