I pazienti affetti da mieloma multiplo avranno finalmente a disposizione un nuovo farmaco che migliora la gestione della patologia e la qualità della loro vita. L’Aifa ha dato il suo ok alla rimborsabilità di elranatamab, un anticorpo monoclonale bispecifico che attacca e distrugge le plasmacellule degenerate che si trovano nel midollo osseo, le principali responsabili dell’insorgere del mieloma. Destinato a coloro a cui è stata diagnosticata una forma recidivata e refrattaria della malattia, il farmaco sarà utilizzato come quarta linea di terapia e verrà somministrato per via sottocutanea in ospedale. I pazienti dovranno assumerlo ogni due settimane o, dopo un anno di terapia, una volta al mese: si tratta di un primo, notevole miglioramento della qualità della vita rispetto alle soluzioni attuali, che costringono i malati a recarsi dal medico ogni sette giorni. Questo tipo di somministrazione ha ripercussioni positive anche sul lavoro dei clinici, che infatti hanno accolto con gioia la rimborsabilità di elranatamab.
“È un’ottima notizia- ha affermato la professoressa Elena Zamagni, docente di Ematologia presso l’Irccs Aou Sant’Orsola-Malpighi di Bologna- la attendevamo da tempo. Quello che avremo a disposizione è un farmaco che ha avuto risultati eccellenti in termini di efficacia e management dei pazienti con una forma avanzata e refrattaria della malattia. Di fatto, va a coprire degli unmet needs che finalmente troveranno risposta”.
Non ci sono differenze nel dosaggio della terapia tra malati più giovani e anziani; se la persona che il medico si ritrova di fronte è particolarmente fragile, però, si tenderà a ridurre la frequenza di somministrazione.
Anche le associazioni di pazienti accolgono positivamente l’arrivo di elranatamab. Per Rosalba Barbieri, vicepresidente di Ail, “farmaci di questo genere sono importantissimi, perché un paziente affetto da mieloma multiplo si vede prospettare un futuro diverso, fatto di una possibile cronicizzazione della malattia. Questo vuol dire vivere più a lungo e costituisce un’iniezione di fiducia per il malato e per la sua famiglia. Inoltre, diminuire gli accessi in ospedale dedicati alla somministrazione della terapia vuol dire più vita normale per il paziente: spesso i percorsi casa-ospedale-casa con una frequenza settimanale possono diventare pesanti, soprattutto se la persona affetta da mieloma è molto anziana, quindi avere a disposizione un farmaco la cui erogazione è diluita nel tempo fa sì che tutto diventi più tranquillo e gestibile”.
La vicepresidente Barbieri ha anche sottolineato quanto sia fondamentale la sinergia tra associazioni dei pazienti, medici e istituzioni. “Siamo presenti nei tavoli istituzionali e facciamo pressione affinché la procedura per rendere questi farmaci rimborsabili sia sempre più veloce”, ha affermato.
L’altro grande tema è quello dell’aumento della speranza di vita. Fino ad alcuni anni fa, una diagnosi di mieloma multiplo corrispondeva a poco più di un anno di sopravvivenza. La ricerca e l’applicazione di terapie sempre più innovative ha rivoluzionato la gestione della malattia, la seconda neoplasia ematologica più diffusa dopo il linfoma.
“Nel corso di un ventennio, siamo passati da 14 mesi a più di dieci anni di sopravvivenza dopo la prima diagnosi- ha spiegato la dottoressa Maria Teresa Petrucci, dirigente medico di Ematologia presso il Policlinico Umberto I di Roma- Ci auguriamo di poter migliorare ulteriormente questi dati, tanto da arrivare a parlare di guarigione anche per i pazienti con mieloma multiplo”.
L’età media di chi si ammala è superiore ai 50 anni, anche se iniziano a registrarsi sempre più spesso casi nella popolazione sotto questa soglia. Le persone più a rischio restano gli anziani over 70, che lamentano fratture e generali difficoltà nei movimenti. Il mieloma multiplo, infatti, colpisce più gli uomini che le donne e tra i sintomi comuni annovera il dolore alle ossa, localizzato soprattutto a livello di schiena, anca e busto. La fragilità ossea comporta fratture anche in seguito a traumi lievi e si accompagna a una generalizzata anemia che causa forte stanchezza.
“Per pazienti di questo tipo, che presentano anche altre patologie oltre al mieloma, è fondamentale essere seguiti da gruppi clinici multidisciplinari- ha ricordato la dottoressa Petrucci- Vista l’efficacia di elranatamab, ci aspettiamo un miglioramento delle condizioni complessive dei malati, come già emerso dagli studi che hanno coinvolto questo farmaco”.
A seguire gli sviluppi della ricerca ci sono case farmaceutiche come Pfizer, che ha rinnovato così il proprio impegno contro il ha affermato Barbara Capaccetti, direttore medico di Pfizer in Italia.
In questa direzione va la rimborsabilità decisa dall’Aifa, che permetterà ai pazienti eleggibili di accedere a questa terapia.
