Un composto chimico messo a punto in Italia è candidato a diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici, di alcune condizioni neurologiche, come sindrome di Down e autismo. I test animali hanno dimostrato l’efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti ripetitivi, tipici di tali disturbi.
Ottenuto dai ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia (Iit), il risultato è pubblicato sulla rivista Chem. E’ supportato da Fondazione Telethon e ha beneficiato in parte dei finanziamenti del Consiglio europeo della ricerca (Erc). La ricerca si deve ai due gruppi guidati da Laura Cancedda, a capo del Brain Development and Disease Laboratory dell’Iit e assistant scientist presso il Dulbecco Telethon Institute e Marco De Vivo, a capo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory dell’Iit, e vi hanno partecipato Annalisa Savardi e Marco Borgogno.
I ricercatori si sono concentrati sull’effetto del nuovo composto sulla proteina NKCC1, che nel cervello trasporta sostanze tra le quali ioni di cloro, regolandone la corretta concentrazione che è cruciale per la funzione cerebrale. In condizioni come sindrome di Down, autismo ed epilessia, la concentrazione di queste sostanze nel cervello è alterata a causa della funzione anomala di NKCC1. La ricerca ha dimostrato che i nuovi composti possono bloccare NKCC1 senza effetti collaterali indesiderati. Per Laura Cancedda, “i risultati entusiasmanti arrivano in un momento in cui la ricerca di nuovi farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a individuare nuove classi di molecole efficaci” e “dopo diversi anni di lavoro all’Iit sulla funzione e l’inibizione della proteina NKCC1”.
Il candidato farmaco dovrà essere sottoposto a studi preclinici avanzati, in modo da procedere con studi sull’uomo e arrivare al farmaco finale che secondo De Vivo potrebbero “iniziare in meno di due anni”. Tuttavia, osserva “quest’ulteriore passaggio, prevede ancora tanto lavoro e la necessità di fondi aggiuntivi. Per questo stiamo pianificando di lanciare una nuova start-up dedicata al progetto”.
